알츠하이머 환자가 새로 승인된 약을 살 수 없는 이유

제이2018년에 알츠하이머병 진단을 받은 노스캐롤라이나주 페이엣빌의 전 부도시 관리자인 ay Reinstein은 최근에 마침내 좋은 소식을 들었습니다. 그의 의사는 그가 새로 승인된 약의 좋은 후보가 될 것이라고 말했습니다. 레카네맙(Leqembi). 그는 신경 퇴행성 상태의 초기 단계에 있으며, 이 때 약물이 가장 효과적인 것으로 보입니다. 연구에 따르면 Reinstein과 같은 사람들의 경우 한 달에 두 번 주입하면 인지 기능 저하를 최대 27percent까지 늦출 수 있습니다. 아마도 더 중요한 것은 lecanemab을 복용하지 않는 사람들에 비해 사람들이 더 오랜 기간 동안 일상 활동을 계속할 수 있도록 돕는 것 같습니다. “신약 승인은 저와 제 가족에게 희망을 주었습니다.”라고 Reinstein은 말합니다.

나쁜 소식은 연간 $26,500의 치료비가 재정적으로 손이 닿지 않는 Reinstein과 다른 많은 사람들을 위해. lecanemab을 개발한 Eisai, Inc.의 Ivan Cheung 사장은 환자가 최소 2~3년 잠재적으로 덜 빈번한 유지 용량으로 전환할 수 있기 전에. Medicare는 이를 보장하지 않습니다. FDA는 레카네맙을 보험 적용을 받기 위해 추가 증거가 필요하다고 말하는 약물 등급으로 분류했습니다. 이것은 미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머 환자의 뇌에 축적되는 단백질인 아밀로이드를 표적으로 승인한 두 번째 약물이며, 메디케어는 이러한 최초의 치료법이 여전히 상환하기에 너무 새롭다고 결정했습니다. 추가 증거 없이. 환자 결과를 보고하는 지정된 레지스트리에 등록된 환자만 치료 비용을 상환받습니다.

그러나 이러한 등록은 설정조차 되지 않았으며 일단 설정되면 알츠하이머병을 앓고 있는 650만 명의 사람들이 널리 접근하지 못할 수 있습니다. 이들 중 일부는 초기 단계에 있으며 치료의 혜택을 받을 수 있습니다. Reinstein은 “우리가 차별을 받았다는 생각이 들어 화가 납니다.

Reinstein과 같은 환자들 사이에서 좌절감이 커지고 있으며, 옹호 단체는 Medicare를 감독하는 Facilities for Medicare 및 Medicaid Companies(CMS)에 다른 최초의 치료법에 적용되지 않은 치료 보장 제한을 추가하도록 요구하고 있습니다. HIV 나 암과 같은 질병을 치료하기 위해. 입법자들은 청구서 지난 11월에 CMS가 각각의 장점을 개별적으로 평가하지 않고 승인된 약물의 전체 클래스에 대한 접근을 제한하는 것을 방지할 것입니다.

“어떻게 우리의 희망을 계속 키우면서 ‘우리는 비용을 지불하지 않을 것입니다’라고 말할 수 있습니까?” 환자 옹호 단체를 설립한 Jim Taylor는 말합니다. 알츠하이머의 목소리 그의 아내 Geri(약 10년 전에 질병 진단을 받음)와 함께. “질병에 걸린 사람들에 대한 지속적인 차별입니다.”

낭비 할 시간은 없다

레카네맙이 질병의 초기 단계에서 가장 효과적인 것처럼 보인다는 사실은 이 정책을 환자와 가족들에게 훨씬 더 직감적으로 만듭니다. Reinstein은 “나는 지금이 이 약을 시작하기에 적기일 만큼 충분히 젊고 활동적입니다. “그래서 절박감을 느끼고 있습니다. 내 질병의 진행이 잠재적으로 느려지기를 원합니다.” 매일 알츠하이머 협회 약 2,000명 추산 질병의 경미한 단계에서 중간 단계로 이동하여 약물의 효과가 훨씬 떨어집니다. CMS가 요구하는 레지스트리를 설정하는 데 몇 주 또는 몇 달이 걸리므로 더 중등도 및 진행된 질병에 빠진 사람들은 치료를 받을 수 없게 됩니다.

“어떻게 방어할 수 있습니까?” Taylor는 자신의 그룹인 Voices of Alzheimer’s가 가능한 모든 수단을 동원하여 CMS가 정책을 재고하도록 설득할 준비가 되어 있다고 말했습니다. 그들은 알츠하이머와 치매에 걸린 사람들에 대한 차별의 유산이라고 말하는 백서를 발간할 계획이며 더 파괴적인 전술도 계획하고 있습니다. “우리는 보건 복지부 건물 앞에서 죽을 수도 있습니다.” Taylor는 활동가들이 시체를 흉내내어 바닥에 눕는 시위 전술을 언급하며 “또는 연좌 농성을 할 수도 있습니다. 우리는 CMS가 지지할 수 없는 입장에 주의를 환기시키기 위해 할 수 있는 모든 일을 하고 싶습니다.”

비탄의 역사

알츠하이머 환자들은 지난 몇 년 동안 희망과 좌절의 롤러코스터를 탔습니다. 수십 년 동안 알츠하이머 증상을 치료할 수 있는 약물만 있었지만 그 근본 원인은 없었습니다. 최초의 질병 조절 요법인 aducanumab 승인2021년. 그러나 승인을 뒷받침하는 데이터와 약물의 효과는 논란이 많은; 한 주요 연구에서는 환자에게 이점이 있는 반면 다른 연구에서는 그렇지 않았습니다. 이러한 불확실성을 바탕으로 CMS는 aducanumab을 증거 개발(CED)을 통한 보장회사와 전문가가 부작용과 환자의 상태를 계속 모니터링할 수 있도록 환자가 약물에 대한 더 많은 정보를 수집하기 위해 임상 시험에 등록하거나 레지스트리에 등록된 경우에만 환급을 제공하는 지정입니다.

FDA의 승인이 얼마나 논란의 여지가 있었는지 때문에 CMS는 또한 유사한 미래의 약물(아밀로이드를 찾아 결합하도록 설계된 단일클론 항체)에 동일한 제한을 적용하기로 결정했습니다. 여기에는 가속 승인 경로에 따라 1월에 승인된 레카네맙이 포함됩니다. lecanemab이 올해 어느 시점에 예상되는 FDA로부터 전통적인 승인을 받더라도 상환 요건은 동일하게 유지됩니다. 환자가 보장을 받으려면 등록 기관의 일부여야 합니다.

알츠하이머 환자의 경우, 이는 약물 승인이 제기한 낙관론을 약화시킵니다. “FDA는 암, AIDS 등에 대한 다른 약을 승인했고 CMS는 승인했는데 왜 알츠하이머 약에 발을 끌지?” 알츠하이머의 목소리(Voices of Alzheimer’s)의 이사회에서 근무하는 라인스타인(Reinstein)은 말합니다.

Taylor는 그 이유를 알고 있다고 믿습니다. “그들은 돈을 절약하려고 합니다.”라고 그는 말합니다. “그들은 수백만 명이 대상이 될 약값을 지불할 자금이 없습니다. 비용을 고려하지 않아도 알츠하이머와 치매에 걸린 사람들에 대한 역사적 차별이라고 느끼는 것을 지속하는 주된 동기입니다.”

건강한 노화를 위한 노력을 지원하는 데 중점을 둔 비영리 단체인 Alliance for Growing old Research의 회장 겸 CEO인 Susan Peschin도 이에 동의합니다. “[CMS] 증거 수집을 가장하여 비용을 절약하기 위해 Medicare가 이러한 서비스의 흐름을 제어하려고 노력하고 있습니다.”라고 그녀는 말합니다.

TIME에 대한 서면 응답에서 CMS는 기관이 “메디케어를 가진 사람들이 효과적인 치료법을 이용할 수 있도록 최선을 다하고 있다”고 말하면서 환자가 약물에 대한 추가 정보 수집을 위한 등록 요건을 충족하는 경우 레카네맙이 보장된다고 언급했습니다. 대변인은 CMS가 “관심 있는 모든 이해관계자와 계속해서 적극적으로 소통하고 있으며 CED(Protection with Proof Improvement) 질문에 답할 수 있는 데이터를 검토하고 있다”며 “모든 이해관계자가 현재 적용 범위를 재고하는 데 도움이 되는 관련 데이터를 보낼 것을 권장한다”고 말했다.

알츠하이머 협회(Alzheimer’s Affiliation)의 최고 과학 책임자인 마리아 카리요(Maria Carrillo)는 이러한 요구 사항은 가장 필요한 환자에게 치료를 제공하는 것을 지연시킬 뿐이라고 말합니다. 협회는 현재 알츠하이머 치료를 받는 환자에 대한 정보를 수집하고 lecanemab에 대한 데이터를 수집하기 위한 프레임워크를 사용할 수 있는 ALZ-NET으로 알려진 의사 및 시설 네트워크를 보유하고 있지만 Carrillo는 CMS의 요구 사항을 충족하기 위해 필요한 레지스트리를 설정한다고 말합니다. 기준은 몇 년은 아니더라도 몇 달이 걸릴 것입니다. “우리는 제한된 기회를 기다릴 여유가 없습니다. [to access] CED가 만드는 것입니다.”라고 그녀는 말합니다. “우리는 현재의 빠른 승인과 완전한 승인을 통해 적용 범위가 있을 것으로 기대합니다. [of lecanemab] 즉시.”

Reinstein은 하루가 지날수록 자신의 희망과 인지 능력이 사라지는 것을 느낍니다. 그는 더 이상 운전을 하지 않으며, 읽기 유지력과 단기 기억력이 점차 사라지기 시작합니다. 그의 운전 면허증 포기는 그를 황폐화시켰다. “이제 저는 독립성을 잃었습니다. 무엇 향후 계획?” 그는 말한다. “내가 생각하는 모든 것은 내 손주들과 그들과 세 자녀와 함께 시간을 보내는 것입니다. 신약 승인은 저와 제 가족에게 희망을 주었습니다. 이제 빌어먹을 약을 가져다 줄 시간이야.”

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